罕见病“特许药”在海南省人民医院乐城院区首次使用
近日，治疗复发性或难治性FLT3突变急性髓系白血病成年患者的全球创新药品吉瑞替尼正式引入博鳌乐城医疗先行区。11月2日，海南省人民医院患者黄女士在乐城院区实现用药。这是在乐城先行区首次使用治疗急性髓系白血病药物的患者，也是海南省人民医院乐城院区进行治疗的第一位白血病患者。
患者黄女士在海南省人民医院乐城院区接受治疗。通讯员 郑莹芳 摄
患者黄女士属于急性髓系白血病FLT3-ITD突变阳性患者，经过标准一线治疗、二线治疗后未达深度缓解，很快出现疾病复发。特许药物吉瑞替尼为国内AML患者引进的全球创新药品，属于二代FLT3抑制剂，它与第一代药物相比，具有更好的活化结构，特异性结合FLT3-ITD抗体，有效抑制白血病细胞增殖，从而发挥抗肿瘤作用，因此选择吉瑞替尼作为该患者的首选靶向治疗药物。如果获得缓解，可行干细胞移植控制原发病，从而获得更好的生存。
目前，纳入全国罕见病目录的病种共121种，而乐城先行区引进的首批罕见病药品品种近50种。博鳌乐城先行区的特许政策允许罕见病药物无需在国内注册上市就可用于诊疗病人，为国内2000多万罕见病患者带去了希望。
医生在为患者黄女士进行治疗。通讯员 郑莹芳 摄
此次吉瑞替尼在乐城的落地使用，不仅标志着乐城先行区在创新药品与国际先进水平同步速度的不断加快，还体现了乐城不断创新突破，将国内制度规则与国际接轨，为国人健康提供先进解决方案，为形成以国内经济大循环为主体、国际国内双循环相互促进的良好格局发挥积极作用。
据了解，海南省人民医院在进驻博鳌乐城先行区后，将努力实现四大目标：一是组建以危重症救治为主的精干医疗队，为区内各类机构提供医疗保障；二是充分利用乐城医疗先行区政策，结合海南省病人的临床需求适度开展临床应用和研究；三是搭建医疗技术创新平台，在乐城先行区利用新政策路子，探索对接国内外医疗、科研机构；四是先期搭建和探讨真实世界数据研究。